【2022新書】藥物開發(fā)中的數(shù)據(jù)科學(xué)、人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)
來源：專知 本文為書籍介紹，建議閱讀5分鐘 本書旨在提供大數(shù)據(jù)、人工智能和ML在整個(gè)藥物研發(fā)領(lǐng)域的新興應(yīng)用的單一信息來源，并建立一個(gè)強(qiáng)大的數(shù)據(jù)科學(xué)組織，推動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和交付的新方法。
大數(shù)據(jù)、人工智能(AI)和機(jī)器學(xué)習(xí)(ML)的融合導(dǎo)致了創(chuàng)新藥物開發(fā)和醫(yī)療健康提供的范式轉(zhuǎn)變。為了充分利用這些技術(shù)進(jìn)步，必須系統(tǒng)地利用來自不同來源的數(shù)據(jù)，并利用數(shù)字技術(shù)和先進(jìn)的分析技術(shù)，以實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的決策。數(shù)據(jù)科學(xué)正處于引領(lǐng)這種變革性變革的獨(dú)特機(jī)會(huì)時(shí)刻。數(shù)據(jù)科學(xué)、人工智能和藥物開發(fā)中的機(jī)器學(xué)習(xí)旨在成為單一的信息來源，涵蓋了藥物研發(fā)領(lǐng)域的變化、大數(shù)據(jù)、人工智能和藥物開發(fā)中的ML的新興應(yīng)用，以及建立強(qiáng)大的數(shù)據(jù)科學(xué)組織以推動(dòng)生物制藥數(shù)字化轉(zhuǎn)型的廣泛主題。
全面回顧了大數(shù)據(jù)、人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)在整個(gè)藥物研發(fā)領(lǐng)域的應(yīng)用所面臨的挑戰(zhàn)和機(jī)遇
討論在藥物審查和批準(zhǔn)中利用大數(shù)據(jù)和高級(jí)分析的監(jiān)管發(fā)展
為數(shù)據(jù)科學(xué)組織構(gòu)建提供平衡的方法
為藥物開發(fā)生命周期中的一系列問題提供人工智能驅(qū)動(dòng)的解決方案的現(xiàn)實(shí)例子
為每個(gè)問題提供足夠的背景，并提供解決方案的詳細(xì)描述，適合具有有限數(shù)據(jù)科學(xué)專業(yè)知識(shí)的從業(yè)者
近年來，生物制藥行業(yè)面臨著日益增長(zhǎng)的生產(chǎn)力挑戰(zhàn)。雖然在生物醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域有很多創(chuàng)新，為發(fā)現(xiàn)、治療、預(yù)防嚴(yán)重疾病創(chuàng)造了大量機(jī)會(huì)，但在早期研究中被認(rèn)為有希望的候選藥物在臨床開發(fā)后期失敗的比例很高。雖然整體研發(fā)支出飆升至不可持續(xù)的水平，但新藥批準(zhǔn)數(shù)量卻大幅下降。由于專利到期，以及來自仿制藥和生物仿制藥生產(chǎn)商的競(jìng)爭(zhēng)，許多依賴重磅藥品來實(shí)現(xiàn)收入增長(zhǎng)的公司陷入困境。與此同時(shí)，醫(yī)療支出的增長(zhǎng)導(dǎo)致支付方和政策制定者越來越多地要求證明醫(yī)療產(chǎn)品的價(jià)值，以證明支付的合理性。為了取得成功，制藥公司不僅需要提高藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和臨床試驗(yàn)的效率，還需要利用真實(shí)數(shù)據(jù)(RWD)影響患者、處方者、支付者和監(jiān)管決策，以確保更好的患者結(jié)果、加速審批和更大的市場(chǎng)準(zhǔn)入。
來自不同來源的數(shù)據(jù)匯集，如基因組圖譜、隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)(RCTs)、電子健康記錄(EHRs)、醫(yī)療索賠、產(chǎn)品和疾病登記、患者報(bào)告結(jié)果(PROs)、健康監(jiān)測(cè)設(shè)備、人工智能(AI)和機(jī)器學(xué)習(xí)(ML)為制藥公司提供了大量機(jī)會(huì)，將藥物研發(fā)轉(zhuǎn)變?yōu)楦咝Ш蛿?shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的模型，并實(shí)現(xiàn)以患者為中心的新藥物開發(fā)范式。值得注意的是，在藥物發(fā)現(xiàn)方面，生物數(shù)據(jù)的數(shù)量、種類和可及性的增加挑戰(zhàn)了理解疾病基礎(chǔ)的傳統(tǒng)分析方法。如果利用得當(dāng)，這些數(shù)據(jù)將提供有價(jià)值的見解，并將有助于加速藥物發(fā)現(xiàn)。其中的關(guān)鍵是利用數(shù)據(jù)科學(xué)、AI和ML的進(jìn)展。AI驅(qū)動(dòng)的方法，如ML和深度學(xué)習(xí)，在藥物發(fā)現(xiàn)方面取得了重大進(jìn)展，包括生物活性預(yù)測(cè)、從頭分子設(shè)計(jì)、合成預(yù)測(cè)以及組學(xué)和成像數(shù)據(jù)分析。人工智能技術(shù)的持續(xù)進(jìn)步將進(jìn)一步使定制自動(dòng)化解決方案成為可能，以解決與藥物發(fā)現(xiàn)相關(guān)的各種具體問題。這種應(yīng)用不僅有可能縮短藥物開發(fā)時(shí)間，而且還會(huì)產(chǎn)生更安全、更有效的治療方法。
由于越來越嚴(yán)格的監(jiān)管，越來越重視患者安全，以及同行公司之間日益激烈的競(jìng)爭(zhēng)，臨床開發(fā)變得越來越昂貴和競(jìng)爭(zhēng)激烈。結(jié)合RWD, AI和ML可以通過優(yōu)化研究設(shè)計(jì)、簡(jiǎn)化臨床操作、提高臨床數(shù)據(jù)質(zhì)量來提高臨床試驗(yàn)效率。人工智能和ML技術(shù)支持的分析可以用于選擇可能對(duì)新療法有反應(yīng)的患者，或識(shí)別那些可能提前退出研究的患者。此外，在單臂研究中，可以使用RWD合成控制臂。此外，人工智能技術(shù)有潛力改善臨床試驗(yàn)的規(guī)劃和執(zhí)行，包括數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)設(shè)計(jì)，以減少臨床試驗(yàn)方案修改，通過分析識(shí)別合格的患者，加快患者招募，選擇快速登記地點(diǎn)，以及基于風(fēng)險(xiǎn)的監(jiān)測(cè)，以減輕數(shù)據(jù)質(zhì)量問題。所有這些都可以縮短臨床試驗(yàn)的持續(xù)時(shí)間，提高臨床試驗(yàn)成功的可能性。
作為以患者為中心的藥物開發(fā)的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素，數(shù)據(jù)科學(xué)、AI和ML在數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的決策中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，涉及藥物的相對(duì)利益及其在現(xiàn)實(shí)環(huán)境中的使用，幫助醫(yī)生/患者在護(hù)理點(diǎn)做出明智的決定，了解治療模式和依從性，獲得競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的信息，并針對(duì)服務(wù)不足的患者群體。從產(chǎn)品生命周期管理的角度來看，從RWD收集到的有效見解帶來了付款人的價(jià)值主張、比較有效性、價(jià)格優(yōu)化、供應(yīng)鏈和庫存管理，并發(fā)現(xiàn)了潛在的新跡象。即使是失敗的藥物，數(shù)據(jù)科學(xué)、人工智能和ML方法的應(yīng)用也可能導(dǎo)致藥物的重新利用，并幫助發(fā)現(xiàn)可能從藥物中受益的患者群體。藥品生產(chǎn)是一個(gè)復(fù)雜的過程，尤其是生物制品。它也很貴。提高生產(chǎn)效率是提高毛利率最有效的方法之一?，F(xiàn)代采樣技術(shù)、新的傳感器技術(shù)和分析儀可以生成制造過程的復(fù)雜數(shù)據(jù)，需要特殊的分析技術(shù)來提取有用的信息內(nèi)容。人工智能的價(jià)值在于，它能夠篩選復(fù)雜的數(shù)據(jù)，在制造過程失控之前預(yù)測(cè)質(zhì)量問題，并實(shí)現(xiàn)人工過程的自動(dòng)化。這通常會(huì)導(dǎo)致穩(wěn)健的制造工藝設(shè)計(jì)、產(chǎn)品缺陷率的降低、質(zhì)量控制的加強(qiáng)、產(chǎn)能的增加和流程的簡(jiǎn)化。近年來，人工智能還在藥品制造的各個(gè)方面取得了重大進(jìn)展，包括工藝設(shè)計(jì)、質(zhì)量控制、減少浪費(fèi)、供應(yīng)鏈和庫存管理，以及生產(chǎn)線部件的故障預(yù)測(cè)。
本書旨在提供大數(shù)據(jù)、人工智能和ML在整個(gè)藥物研發(fā)領(lǐng)域的新興應(yīng)用的單一信息來源，并建立一個(gè)強(qiáng)大的數(shù)據(jù)科學(xué)組織，推動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和交付的新方法。本書的貢獻(xiàn)者是經(jīng)驗(yàn)豐富的藥學(xué)從業(yè)者，提供了廣泛的AI應(yīng)用和數(shù)據(jù)科學(xué)組織構(gòu)建的第一手經(jīng)驗(yàn)。本書共13章。每一章都以本章中闡述的具體主題的總結(jié)開始，然后討論挑戰(zhàn)、機(jī)遇和技術(shù)驅(qū)動(dòng)的制藥創(chuàng)新。
